一项针对帕金森病的重要临床试验刚刚在英国进行。安慰剂对照的III期试验将测试长期存在的止咳药是否可以减缓神经退行性疾病的进展并改善人们的生活质量。早期的研究表明，这种药物可以与帕金森病发展的关键大脑蛋白质相互作用。

这种药物被称为氨溴索，自 1970 年代后期以来一直作为咳嗽药物的常见成分使用。它可以稀释粘液，使患有感冒或其他呼吸系统疾病的人更容易从气道中清除痰，呼吸更容易。它还可以减少炎症，对喉咙痛有舒缓作用。然而，几年来，一些研究人员推测氨溴索可能有助于治疗帕金森病和相关疾病。

在帕金森氏症患者中，大脑慢慢变得混乱，是一种通常无害的蛋白质的畸形形式，称为α突触核蛋白。随着时间的推移，这种积累成为杀死或损害为大脑提供多巴胺的神经元的驱动力，导致帕金森氏症的运动和肌肉控制问题。一些研究表明，另一种称为葡萄糖脑苷脂酶(GCase)的蛋白质可能在这种疾病中发挥作用。GCase有助于调节大脑的废物清除系统，随着帕金森氏症患者异常α-突触核蛋白水平的升高，GCase的水平似乎下降。值得注意的是，导致人们产生有缺陷的GCase的罕见基因突变也被认为是帕金森氏症的主要危险因素。

实验室和动物的研究发现，氨溴索可以提高GCase的水平，从而希望它可以间接降低帕金森氏症患者的异常α-突触核蛋白水平。伦敦大学学院的研究人员进行的小型人体试验发现，氨溴索可以到达中度帕金森病患者的大脑，并且可以按预期影响GCase和α-突触核蛋白的水平。它似乎也是安全和耐受性的，尽管需要服用比用作止咳药时高得多的剂量。

这些早期的研究提供了一个暗示，即氨溴索可以减缓人们活动能力和其他症状的下降。但对其有效性的真正测试将从现在开始，同样的UCL研究人员现在即将对该药物进行大规模的III期试验 - 通常被认为是临床研究的黄金标准。该试验计划招募330名帕金森氏症患者，他们将被随机分配到安慰剂组或治疗组。志愿者将在未来两年内接受治疗，研究人员将在此过程中监测他们的症状和整体生活质量。该团队还将检查该药物是否对GCase突变的人更有效，尽管他们希望它仍然可以使没有突变的人受益。

“我很高兴能够领导这个令人兴奋的项目。这将是专门应用于帕金森病遗传原因的药物首次达到这种试验水平，代表了十年来在实验室和原理临床试验中广泛而详细的工作，“首席研究员Anthony Schapira在UCL的一份声明中说。该试验是与英国慈善机构Cure Parkinson's和密歇根州帕金森研究中心Van Andel研究所合作进行的。

即使在最好的情况下，氨溴索也不太可能代表帕金森氏症的真正治疗方法。但它可能是第一种已知改变其进展过程的药物。目前的治疗方法只能帮助控制人们的症状，并且随着大脑多巴胺的产生恶化，随着时间的推移，效果往往会降低。