科学家们发现了一种在最常见的运动神经元疾病和额颞叶痴呆中阻止神经细胞死亡的新方法，这可能会改变这些神经退行性疾病的治疗方式。更重要的是，它具有口服交付的能力，因此甚至有可能将其包装在鼻喷雾剂中。

谢菲尔德大学转化神经科学研究所(SITraN)的开创性研究侧重于使用具有细胞穿透模块的肽来阻断突变重复RNA分子的途径。当这些流氓分子从细胞核迁移到细胞外质时，它们被用来产生有毒的重复蛋白，最终杀死神经元，从而助长运动神经元疾病(MND)和额颞痴呆(FTD)变性。

“这种使用肽阻断破坏性突变的概念解锁了如此令人兴奋和创新的治疗途径，直到现在科学家还没有探索过，”谢菲尔德大学翻译RNA生物学教授Guillaume Hautbergue说。

此前，研究人员发现，从C90RF72基因复制的问题RNA的运动 - 运动神经元病和FTD的最常见原因 - 是由于SRSF1细胞转运蛋白的过度粘性。他们的新肽由一个小的氨基酸组装链组成，穿透细胞粘附在SRSF1转运蛋白上，阻止其出口。

在果蝇的临床研究中，科学家甚至观察到，当密封的肽关闭这种细胞通路时，神经功能甚至有所改善。

“这意味着肽有效地阻止了神经退行性疾病的进展，也有助于恢复受影响神经细胞的功能，”Hautbergue说。

研究人员表示，这种肽可以口服给MND和FTD患者，也可以通过开发进入大脑的鼻喷雾剂给予。

FTD(年轻发病痴呆的最常见原因)和运动神经元病都是使人衰弱的致命疾病，几乎没有治疗方法来阻止其快速退化。这项研究为人体试验和在不远的将来开发非侵入性、针对性和有效的医疗干预打开了大门。

“运动神经元病和FTD是目前无法治愈的毁灭性疾病，”Hautbergue说。“这是传统小分子药物的一种有前途的替代品，传统小分子药物通常受到血脑屏障渗透不良的限制。